其實以生酮飲食治療癲癇發作不是什麼新點子,聖經上就有斷食控制癲癇發作的記載。一但進食又發作了,可是長期挨餓是不可能的,第一個有關生酮飲食的科學性報導,出自於1910年的法國;而美國最早的報告是由梅約診所的Wilder醫師於1921年所提出。由於生酮飲食準備上較為繁瑣,而逐漸為二十世紀後半出現的抗癲癇藥物取代;尤其是屬於脂肪酸之一的藥物帝拔癲的出現,使許多人誤以為此藥和生酮飲食有相同的作用機轉。加上飲食治療無法作雙盲試驗,被許多專家以不夠科學為由予以拋棄。直到九O年代,透過實際獲益的癲癇兒Charlie之家長的成立基金會大力鼓吹,初期不斷在美國三大電視網登廣告,後來更斥資拍攝電影“First Do No Harm”(台灣譯名:不要傷害我的小孩),加上約翰霍普金斯醫院Freeman醫師等人的努力推動,生酮飲食在癲癇治療上的角色,才得以在二十世紀結束之前重新受到肯定與重視。 

生酮飲食在臨床上主要用於兒童的困難控制型癲癇,能緩和癲癇的頻繁發作,但是其作用機轉不明。由於可能引起酮酸症、低血糖、胃腸窘迫、脫水、昏睡及血脂異常等副作用,因此需要在醫師及營養師的指導下實施。此外,生酮飲食也被考慮當作癌症治療的輔助性療法,因為多數癌細胞主要是以分解葡萄糖來獲取能量,而且有些癌細胞代謝酮體產生能量的能力較差。因此藉由生酮飲食來降低血糖、胰島素及類胰島素生長因子,這些因子有促進癌細胞生長的作用,或許可以壓抑癌細胞的生長。一些臨床研究發現,生酮飲食有抗腫瘤的效果,尤其是在一些腦瘤,這個消息對不少癌症病患而言可說是燃起一線希望,但千萬別因此不接受適當治療,貿然以生酮飲食來對抗癌症!由於癌症既多樣又多變,也有研究顯示生酮飲食有促進腫瘤的作用,現有的證據仍不足以支持生酮飲食能夠作為癌症治療的輔助性療法,期待未來有更多具規模的臨床研究釐清疑慮。
醫界目前的建議是生酮飲食應被視為一種治療方式,而非個人嗜好,所以需在醫師顧問指導下進行,[2][需要可靠醫學來源]同時家中要備有酮體檢驗器材時時關注自身酮含量,警覺異常現象,[5]食譜執行和食材採購也需要長期細心精算搭配,許多人出在執行層面問題而導致副作用,所以生酮飲食並非多數人誤以為的輕鬆單純,而是一種長期抗戰的精細工作,建議一般人不要採取生酮飲食而用運動和生活正常等其餘方式就能達到健康改善或減肥目的,有強烈嘗試興趣者可以執行到微生酮程度即可。[9]《新英格蘭醫學期刊(NEJM)》曾發表報告有多個健康正常人案例,由於生酮飲食最短者3~10天就發生酮酸中毒,長期者也在半年內發生,這時間的巨大差異加上亦有眾多人長期生酮也無中毒,可以顯見個人體質與酮互動的相關機制秘密甚多,並未在科學上全面解開,不可將生酮飲食以輕鬆等閒視之。
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